鬧哄哄的布美它尼治療自閉癥研究，椰菜君還以為熱度已經過去裸扶，不用再扯了。結果今天又有好幾位家長過來詢問要不要設法搞來一試。原來是某自閉癥大號公布了當事人專訪熬尺，家長讀后心頭又點燃了希望的火焰。
作為一個外行粱哼，椰菜君肯定不能給家長什么用藥指導季二，唯一能做的是把自己了解到的情況揭措，匯總在這里，請家長自行定奪桑嘶。
1躬充、布美它尼用于自閉癥治療，是基于法國神經科學家Ben-Ari十幾年前提出來的一種假說充甚，即自閉癥患者神經元發(fā)育不成熟，內部氯離子水平偏高盈蛮，導致神經遞質GABA不能正常工作技矮，布美它尼可以抑制神經元表面的NKCC1離子通道，限制氯離子進入神經元穆役，從而降低神經元內部氯離子水平，即可恢復GABA的功能耿币，治療自閉癥。這個假說尚未得到驗證十性。不過依椰菜君的淺見，這個假設如果成立劲适，布美它尼理應起效很快，不大可能需要3個月甚至半年才能看到效果烹植。
2愕贡、Ben-Ari提出該假說的一個緣由，是有人認為布美它尼可用于治療新生兒癲癇固以，但相關臨床研究因為缺乏療效和導致耳聾等副作用而中途停止。
3诫钓、Ben-Ari早在2010年即發(fā)表了第一個臨床研究篙螟，并迅速成立了一個公司來掌握布美它尼用于自閉癥治療的專利，此后和法國一個大藥廠合作開發(fā)闲擦，進行臨床實驗，然后才補做的動物研究纯路，也就是那片受到強烈質疑的2014年《科學》論文。
4驰唬、后續(xù)的臨床研究腔彰，除了在荷蘭進行的那項之外，沒有任何一項考慮到患者服用布美它尼后尿量劇增霹抛、可能導致雙盲失效這個關鍵問題，雖然這個問題理論上可以通過設置服用另一種利尿劑的對照組來解決霞篡。奇怪的是，除了這項研究朗兵，其它臨床都表示布美它尼有效。
5寸爆、受藥物動力學因素制約和血腦屏障的限制盐欺，只有極少部分布美它尼能夠進入大腦。從動物實驗數據看找田，現有臨床研究使用的劑量完全不足以抑制大腦里面的NKCC1離子通道，而加大劑量，則會抑制全身的NKCC1離子通道甲抖，副作用難以估量。值得注意的是挫剑，沒有任何一項研究嘗試測定服藥者腦脊液中的布美它尼水平柱衔。
6、進行CARS量表評估唆铐，評估者需要向患者家長詢問患者的狀況，不可避免的會受到家長主觀判斷的影響顺少。在開放標簽研究中，家長會知曉患者在接受藥物治療脆炎。在當前的雙盲安慰劑研究中氓辣，聰明的家長注意到異常頻繁的排尿，很容易就能猜出患者是在藥物組钞啸。無論何種情況喇潘，家長都將對CARS量表的結果產生相當的影響入蛆。
2020年初發(fā)表在國際高影響力雜志《轉化精神病學》雜志上的那項國產臨床研究，本身是開放標簽研究枫甲，即家長(患者)和研究者都知曉患者的分組扼褪。隨后作者做了一項更正，表示忘了說明CARS量表評估是“盲態(tài)”進行的话浇，即評估者不知道患者的分組情況。
令椰菜君不解的是食店，既然是開放標簽研究赏寇，家長知曉分組情況，評估者又需要詳細詢問家長各種情況嗅定，強調“盲態(tài)”有什么實際意義呢？即使預先禁止評估者詢問家長或者禁止家長向評估者透露分組情況忙迁，或者禁止家長透露患者的排尿情況碎乃，也阻止不住家長往好的方面想啊荠锭！
