基因編輯的限制
設(shè)計(jì)用于編輯人類基因組的技術(shù)正在改變生物醫(yī)學(xué)科學(xué)溜族，并為我們提供了相對(duì)簡(jiǎn)單的修改和編輯基因的方法。不過垦沉，對(duì)于已經(jīng)停止分裂的細(xì)胞煌抒，包括成熟的神經(jīng)元，進(jìn)行精確的編輯是不可能的乡话。這意味著摧玫，直到現(xiàn)在基因編輯在神經(jīng)學(xué)方面的應(yīng)用一直很有限。最近，佛羅里達(dá)州馬普學(xué)會(huì)神經(jīng)科學(xué)研究所（MPFI）的研究人員創(chuàng)造了一種新工具诬像，可以在成熟神經(jīng)元中首次準(zhǔn)確地進(jìn)行基因組編輯屋群。該技術(shù)不但減輕了以前對(duì)基因編輯的限制，還為神經(jīng)科學(xué)研究提供了驚人的新機(jī)會(huì)坏挠。
新工具是基于一種叫做crispr-cas9的基因編輯技術(shù)芍躏。最初CRISPR工具是在細(xì)菌中發(fā)現(xiàn)的，它是一種可以對(duì)抗病毒攻擊的防御機(jī)制降狠。它可以“編輯”細(xì)胞內(nèi)的基因組对竣，因?yàn)橐坏┻M(jìn)入細(xì)胞內(nèi)，它就會(huì)中斷目標(biāo)位置的DNA并造成細(xì)胞損傷榜配，然后以兩種方法之一進(jìn)行修復(fù)否纬。
科學(xué)家們支持通過同源性定向修復(fù)(HDR)進(jìn)行損傷修復(fù)，因?yàn)檫@種修復(fù)不太可能導(dǎo)致錯(cuò)誤蛋褥，更精確地說临燃，還能允許插入特定的基因。換句話說烙心，研究人員使用HDR方法膜廊，是因?yàn)樗顾麄兡軌蛱砑印h除或修改基因以匹配他們的預(yù)期目標(biāo)淫茵。
CRISPR在神經(jīng)元上的使用面臨著一個(gè)關(guān)鍵的障礙——自古以來HDR修復(fù)機(jī)制被認(rèn)為只可能用于仍在身體內(nèi)部分裂的細(xì)胞中爪瓜。而神經(jīng)元是成熟的腦細(xì)胞，經(jīng)過了增殖階段匙瘪，所以不能使用HDR修復(fù)機(jī)制铆铆。毫無疑問，這些理論都是正確的丹喻。但利用成熟的神經(jīng)元算灸，這種新策略的發(fā)展同樣也創(chuàng)造了以前不可能的機(jī)會(huì)。
編輯神經(jīng)元
該技術(shù)被稱為“vSLENDR（由CRISPR-Cas9介導(dǎo)的同源性定向修復(fù)的驻啤、病毒介導(dǎo)的內(nèi)源性蛋白質(zhì)單細(xì)胞標(biāo)記）菲驴。它允許不再進(jìn)行有絲分裂的神經(jīng)元使用HDR修復(fù)機(jī)制，其工作原理是結(jié)合腺相關(guān)病毒(AAV)和crispr-cas9骑冗。AAV已經(jīng)被研究人員用于提供各種類型的基因赊瞬，而且無毒。作為捐贈(zèng)者模板贼涩，它使HDR技術(shù)更有效率巧涧。
研究人員首先使用AAV將必要的基因組編輯設(shè)備傳遞給轉(zhuǎn)基因Cas9表達(dá)小鼠的神經(jīng)元上。接下來遥倦，該小組創(chuàng)建了一個(gè)類似的雙病毒系統(tǒng)谤绳，該系統(tǒng)可以在沒有被修改的動(dòng)物身上使用占锯，以表達(dá)Cas9。
他們?cè)谝粋€(gè)老年癡呆癥的老鼠模型中測(cè)試了vSLENDR技術(shù)并證明它可以應(yīng)用消略。而且他們還證明了，即使在更高齡時(shí)也可以應(yīng)用于該病理模型瞎抛。
簡(jiǎn)而言之艺演，這個(gè)團(tuán)隊(duì)能夠證明，無論在身體的任何部位vSLENDR都能夠在任何類型的細(xì)胞中精確地編輯遺傳信息桐臊。這項(xiàng)突破可以讓我們進(jìn)一步了解神經(jīng)疾病胎撤，提高我們研究和開發(fā)新療法的能力，甚至創(chuàng)新和改進(jìn)預(yù)防性治療和治愈的方法断凶。
作者：Karla Lant
原創(chuàng)編譯：梓色揚(yáng)光
原文鏈接：https://futurism.com/scientists-developed-a-way-to-precisely-edit-genes-in-the-human-brain/
“本譯文僅供個(gè)人研習(xí)伤提、欣賞語言之用，不歡迎任何轉(zhuǎn)載及用于任何商業(yè)用途认烁。如需轉(zhuǎn)載請(qǐng)注明作者和來源飘弧。（本譯文所涉法律后果均由本人承擔(dān)。本人同意簡(jiǎn)書平臺(tái)在接獲有關(guān)著作權(quán)人的通知后砚著，刪除文章〕彰粒”）
