真實(shí)世界研究統(tǒng)計(jì)分析方法——傾向性評(píng)分匹配(PSM)

?PSM近年來(lái)成為觀察性研究的加分技能

當(dāng)我們需要在觀察性研究中對(duì)比兩組不同人群的不同特征或者疾病發(fā)生發(fā)展時(shí),兩組人群往往會(huì)存在許多潛在的混雜因素的不均衡全谤,而這些不均衡會(huì)使我們的比較結(jié)果產(chǎn)生偏倚肤晓。在實(shí)驗(yàn)性研究中,我們可以通過(guò)隨機(jī)分組盡可能消除這種混雜因素的不均衡认然,但在觀察性研究(包括真實(shí)世界研究)中我們無(wú)法對(duì)研究對(duì)象進(jìn)行隨機(jī)分組补憾,因此,我們需要使用額外的方法對(duì)混雜因素進(jìn)行均衡卷员,那就是傾向性評(píng)分匹配盈匾,傾向性評(píng)分匹配的方法對(duì)兩組人群根據(jù)選擇的混雜因素進(jìn)行匹配,使得兩組人群的混雜因素盡可能均衡子刮,從而減少混雜因素對(duì)結(jié)果的混雜效應(yīng)威酒。

01

定義

傾向性評(píng)分匹配(PSM):就是通過(guò)一定的統(tǒng)計(jì)學(xué)方法對(duì)試驗(yàn)組和對(duì)照組進(jìn)行篩選,使篩選出來(lái)的研究對(duì)象在臨床特征(潛在的混雜因素)上具有可比性挺峡。此時(shí)葵孤,如果試驗(yàn)組與對(duì)照組的結(jié)局存在差異,那就可以將差異完全歸結(jié)于試驗(yàn)因素橱赠。

02

論文實(shí)例

2020年發(fā)表在Cell Merabolism的一項(xiàng)研究尤仍,院內(nèi)使用他汀類藥物與COVID-19患者死亡風(fēng)險(xiǎn)降低相關(guān)

研究對(duì)象:COVID-19患者

X:接受和未接受他汀類藥物治療,以及接受他汀類藥物治療的同時(shí)是否接受ACEI/ARB治療

Y:全因死亡風(fēng)險(xiǎn)

研究設(shè)計(jì):回顧性隊(duì)列研究狭姨。納入了13981人宰啦,PSM后剩下4305人,樣本量少了很多饼拍,按1:4進(jìn)行匹配赡模。

03

為何要做PSM呢?

目的是控制混雜:使接受和未接受他汀類藥物(X)的COVID-19患者基線情況相似师抄。

解決辦法:通過(guò)PSM對(duì)試驗(yàn)組和對(duì)照組進(jìn)行匹配漓柑,使得試驗(yàn)組和對(duì)照組的患者基線相似。

給出試驗(yàn)組和對(duì)照組,然后根據(jù)匹配數(shù)隨機(jī)進(jìn)行匹配辆布。如1:1匹配瞬矩,隨機(jī)選1個(gè)配對(duì);1:2匹配锋玲,隨機(jī)選2個(gè)配對(duì)景用。因此PSM的方法又被成為事后隨機(jī)化,相當(dāng)于在隊(duì)列里面構(gòu)建RCT惭蹂。這個(gè)就厲害了伞插!

04

論文中基本圖表套路

參考Cell Merabolism的論文:

表1,給出匹配前基線指標(biāo)的分布情況?


表2盾碗,給出匹配前后的研究對(duì)象基線指標(biāo)的分布情況

表3蜂怎,在匹配后的研究對(duì)象中做回歸分析?

05

軟件操作練習(xí)

練習(xí)數(shù)據(jù):易侕軟件自帶的練習(xí)數(shù)據(jù)demo。研究降壓治療對(duì)某結(jié)局指標(biāo)FCV的影響置尔。X是:HBP(0= untreated ,1= treated)氢伟。研究對(duì)象有唯一編碼ID“窠危現(xiàn)在根據(jù)性別、年齡和BMI朵锣,對(duì)治療方案做1:2配對(duì)谬盐。

使用易侕軟件“數(shù)據(jù)操作”菜單下的“兩組(病例對(duì)照)配對(duì)”模塊。


選擇兩分組變量(HBP)诚些、需要配對(duì)的變量(sex飞傀、age、BMI)诬烹、研究對(duì)象編號(hào)(subj)變量砸烦。研究者根據(jù)需要設(shè)置匹配比例,例如這里設(shè)置匹配數(shù)1:2绞吁。勾選“計(jì)算傾向性評(píng)分再按評(píng)分配對(duì)”幢痘。這里要設(shè)定傾向性評(píng)分容許兩組相差范圍,例如這里默認(rèn)0.05家破。

易侕軟件自動(dòng)編寫R程序颜说,自動(dòng)摘錄結(jié)果制表,直接輸出需要用到的圖表結(jié)果汰聋,點(diǎn)擊查看結(jié)果门粪。就是這么簡(jiǎn)單!




06

PSM小結(jié)(來(lái)自易侕學(xué)院)

1烹困、可用于觀察性研究

隊(duì)列研究設(shè)計(jì)玄妈,分組變量是暴露因素X

病例對(duì)照研究設(shè)計(jì),分組變量是結(jié)局指標(biāo)Y

2、用于配對(duì)的變量

通常匹配性別措近、年齡溶弟、結(jié)合各指標(biāo)臨床意義匹配

果匹配變量和X密切相關(guān),存在假陰性的偏性瞭郑,如果依然是陽(yáng)性發(fā)現(xiàn)辜御,表明X對(duì)Y作用強(qiáng)

3、做敏感性分析:PSM和原始隊(duì)列都做分析

4屈张、易侕軟件基于R語(yǔ)言的PSM優(yōu)勢(shì)

可以靈活設(shè)置匹配比例(1:n)擒权,更加符合臨床研究設(shè)計(jì)要求

在計(jì)算傾向性評(píng)分時(shí),可以實(shí)現(xiàn)連續(xù)變量的曲線擬合(GAM模型)阁谆,更加精準(zhǔn)擬合X和Y的關(guān)系

采用智能化的優(yōu)先順序進(jìn)行匹配碳抄,盡可能最大限定地為每個(gè)病例找到對(duì)照。

5场绿、PSM好處:提高論文證據(jù)力度剖效,控制混雜、防止偏性

END

文 |?Angel

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