RetroSense Therapeutics正在開創(chuàng)一種全新的基因治療方法见间，以恢復(fù)視網(wǎng)膜退行性疾病患者的視力南捂。他們因為視網(wǎng)膜中的感光細胞受損而導(dǎo)致失明。人眼中的感光細胞包括桿狀細胞和錐狀細胞兩種。這些細胞的主要功能就是把進入眼睛里的光信號轉(zhuǎn)換為神經(jīng)沖動鲸匿，然后發(fā)送到大腦里，這樣我們就產(chǎn)生了視覺阻肩。一旦感光細胞在視網(wǎng)膜退行性疾病中死去带欢，比如患有視網(wǎng)膜色素變性或者干性老年黃斑變性，則一般視力和在昏暗處的視力都會下降烤惊。這種情況會越來越嚴(yán)重乔煞，最終將會導(dǎo)致失明。RetroSense 正在開發(fā)一種新的基因治療方案柒室，通過將一個新的感光基因?qū)氲揭暰W(wǎng)膜細胞之中來恢復(fù)眼睛對光線的感知能力渡贾。因為導(dǎo)致 RP 的基因缺陷超過了100種，詳細研究每一種基因在當(dāng)前技術(shù)條件下是不可能完成的雄右。 RetroSense 的方案是植入一種新的感光因子空骚，這樣就不用顧慮是哪個基因缺陷造成的問題，都可以對視力產(chǎn)生恢復(fù)的作用擂仍。也就是說這種治療方案可以適用于幾乎所有的 RP 患病類型囤屹。
RST-001
RetroSense 首要候選療法 RST-001 引入了一種感光基因 channelrhodopsin-2，這種基因可以在視網(wǎng)膜細胞內(nèi)創(chuàng)建一種光感受器逢渔，可以用來恢復(fù)因為患有 RP 或者干性老年黃斑變性這樣的視網(wǎng)膜退行性疾病患者的視力肋坚。這種基因已經(jīng)在動物身上做了長期大量的研究，安全性和有效性都已經(jīng)得到驗證。RST-001 首先是為治療視網(wǎng)膜色素變性而研發(fā)的一種治療方案智厌，如果最終獲得成功粟判，還會應(yīng)用到晚期干性老年黃斑變性的治療中。
臨床試驗
2015年8月峦剔，RetroSense 獲得美國食品與藥品監(jiān)督局（FDA）的許可档礁，對 RST-001 進行臨床試驗。臨床試驗的追蹤代碼為 NCT02556736吝沫，可以到 www.clinicaltrials.gov 網(wǎng)站進行查詢呻澜。2016年5月21日，公司宣布對第一例病人進行了治療惨险。目前進行的臨床實驗是為了評估這種治療方案在人類身上的安全性和病人對劑量的耐受性羹幸。截至本文完成時，還沒有給出明確的實驗結(jié)果辫愉。根據(jù) clinicaltrials.gov 網(wǎng)站上的信息顯示栅受，本次臨床試驗將持續(xù)到2017年4月，我們會及時跟蹤報道試驗的最新進展恭朗。
參考鏈接：
http://retrosense.com/development.html
更多信息請關(guān)注：
微博：@AdvMedInfo
微信公眾號：AdvMedInfo
