轉(zhuǎn)載自:https://gizmodo.com/breakthrough-technique-could-revolutionize-the-way-scie-1819820539
【嵌牛導(dǎo)讀】：目前出現(xiàn)了越來越多的遺傳病贸伐，如果技術(shù)不得到改進(jìn)和突破钩乍，人類將很難解決為難人類的諸多遺傳病，所幸的是，如今在基因編輯技術(shù)上人類已經(jīng)得到了突破性的進(jìn)展隧魄，盡管這技術(shù)目前只是在實(shí)驗(yàn)室中實(shí)施過，但是我相信這將使以前不能解決及難解決的遺傳病和現(xiàn)在新出現(xiàn)的遺傳病更加輕易十减、更加精確的解決宗弯。
【嵌牛鼻子】：基因編輯，遺傳病
【嵌牛提問】:所謂突破淳附，究竟是哪些方面進(jìn)行了突破议慰？他又有哪些限制蠢古？
【嵌牛正文】：
基因組編輯技術(shù)CRISPR革命性的基因工程，讓科學(xué)家能夠比以往更精確地剪切和粘貼小片段的DNA”鸢迹現(xiàn)在草讶，負(fù)責(zé)該技術(shù)的一個(gè)小組已經(jīng)利用CRISPR的能力來編輯RNA，RNA是一種像DNA一樣在基因的編碼炉菲，調(diào)控和表達(dá)中必不可少的分子堕战。這種發(fā)展最終可能會讓科學(xué)家改變基因在人體內(nèi)的表達(dá)，而不必改變基因組本身拍霜。
“編輯在RNA水平有幾個(gè)優(yōu)點(diǎn)嘱丢，”芬·漢，Broad研究院科學(xué)家和資深作者在今天發(fā)表的一篇新論文科學(xué)沉御，告訴Gizmodo的屿讽。?“它比對DNA進(jìn)行永久性改變更具靈活性，對治療應(yīng)用具有重要意義吠裆，它允許您研究和控制廣泛的細(xì)胞過程伐谈，如剪接，mRNA修飾和信號級聯(lián)试疙。
與DNA和蛋白質(zhì)一樣诵棵，RNA是生命中重要的大分子之一，參與蛋白質(zhì)合成和遺傳信息的傳遞祝旷。在細(xì)胞中履澳，遺傳信息從DNA流向RNA，然后流向蛋白質(zhì)怀跛，RNA作為兩者之間的任意一種距贷。但是近年來，我們對RNA的作用的理解已經(jīng)大大擴(kuò)展了吻谋。有缺陷的RNA忠蝗，而不是DNA，也被認(rèn)為是某些人類疾病的來源漓拾，包括一些癌癥阁最。
為了編輯RNA，科學(xué)家需要?jiǎng)?chuàng)建一個(gè)新的編輯系統(tǒng)骇两。有許多不同的CRISPR酶速种，大多數(shù)CRISPR基因組工程系統(tǒng)依賴于稱為Cas9的一個(gè)。Zeng和他的同事開發(fā)的RNA編輯系統(tǒng)依賴于不同的酶Cas13b低千。該系統(tǒng)允許研究人員在哺乳動物細(xì)胞的RNA鏈中改變單個(gè)核苷或RNA字母配阵。他們稱系統(tǒng)RNA編輯為可編程A到I替換，或“修理”。
REPAIR系統(tǒng)可以成為一個(gè)改變游戲規(guī)則的地方闸餐，它允許科學(xué)家改變致病突變饱亮，而不會永久改變一個(gè)人的遺傳密碼。通過糾正編碼RNA的字母的有問題的突變舍沙，科學(xué)家可能會逆轉(zhuǎn)突變近上，而不會引起基因組的永久變化，因?yàn)殡S著時(shí)間的推移RNA自然降解拂铡。
斯克里普斯研究所（Scripps Research Institute）遺傳學(xué)家埃里克·托波爾（Eric Topol）在接受Gizmodo采訪時(shí)說：“這是一個(gè)重大的進(jìn)步壹无，因?yàn)樗黾恿搜芯亢途庉嬆芰Α感帅！斑@將有助于確定哪些基因是必不可少的斗锭，特別是非編碼RNA的功能往往是難以理解，難以理解的失球。在醫(yī)學(xué)方面岖是，優(yōu)勢在于時(shí)間上的干預(yù)，因?yàn)镽NA編輯是短暫且可逆的 - 許多醫(yī)療條件可能受益于這種特定的定時(shí)实苞，短期編輯過程豺撑。
當(dāng)然，Topol補(bǔ)充說黔牵，這一切都是理論上的 - 到目前為止聪轿，它只在實(shí)驗(yàn)室的人體細(xì)胞上進(jìn)行過測試，而不是在實(shí)際的人類身上進(jìn)行測試猾浦。
新技術(shù)確實(shí)有一些嚴(yán)重的局限性陆错。一位張解釋說，他們只知道如何使用這個(gè)系統(tǒng)做一個(gè)單一的基礎(chǔ)改變金赦。該系統(tǒng)僅能夠逆轉(zhuǎn)已經(jīng)發(fā)生突變的Gs成為As音瓷，這是與Duchenne型肌營養(yǎng)不良和帕金森病等疾病有關(guān)的突變。
他說：“雖然在遺傳疾病中很常見夹抗，但它只是可能的12個(gè)核苷酸編輯中的一個(gè)[即堿基改變]外莲。“我們希望開發(fā)更多的基礎(chǔ)編輯來擴(kuò)展可用的工具套件兔朦。”
也許更有趣的是RNA編輯的方式可以重新圍繞基因編輯的道德辯論磨确。許多擔(dān)心源于改變某人的基因組是永久的事實(shí);?一個(gè)帶有意想不到的結(jié)果的編輯可能會永遠(yuǎn)持續(xù)下去沽甥，甚至?xí)淮淮貍飨氯ァτ谀承┘膊》Π拢庉婻NA可能會提供解決方法摆舟。
