臨床試驗(yàn)會(huì)針對Efficacy Endpoints進(jìn)行Efficacy分析浅辙，這些分析是針對特定的Efficacy Paramters丙笋。納入Efficacy分析的人群，通常是基線以及基線后至少一次訪視值不為空 (With non-missing values at baseline and at least on post-baseine visit)芦劣。
在SAP中，分析人群會(huì)有明確定義虚吟。在ADaM中寸认，會(huì)建立特定Flag變量來標(biāo)識(shí)每一個(gè)分析人群串慰。例如，F(xiàn)ull Analysis Set對應(yīng)參與隨機(jī)化或參與入組的人群模庐，對于符合條件的受試者油宜，變量FASFL賦值為“Y”掂碱。
1. Efficacy Analysis Flag說明
Efficacy分析是基于Parameter-Level的，即針對受試者的特定Paramter進(jìn)行疼燥。只要特定Paramter滿足，基線以及基線后至少一次訪視值不為空的條件蚁堤，就將受試者的這個(gè)Paramter納入分析。對于歷時(shí)較長或多階段試驗(yàn)披诗，Efficacy分析可能是分階段進(jìn)行。
基線值保存在Base變量中呈队，訪視檢測值保存在AVAL變量中剥槐，只要基線后訪視中宪摧，有一條記錄這兩個(gè)變量都不為空，即n(base, aval)=2或者chg ne .几于，該受試者的Paramter就滿足條件蕊苗，納入Efficacy分析。(chg = aval - base)
以一個(gè)3期試驗(yàn)舉例沿彭，該試驗(yàn)主體研究為3年時(shí)間朽砰，對應(yīng)的訪視值A(chǔ)VISIT為Baeline、Month 12、Month 24瞧柔、Month 36熔掺，對應(yīng)的AVISITN為0、12非剃、24置逻、36，生成4個(gè)Efficacy Flag：
- EFFPFL: Efficacy Parameter-Level Flag
- EPM12FL: Eff Parameter-Level Flag at Month12
- EPM24FL: Eff Parameter-Level Flag at Month24
- EPM36FL: Eff Parameter-Level Flag at Month36
這篇文章介紹兩種生成Efficacy Analysis Flag的方法备绽，分別使用Data步和Proc SQL進(jìn)行實(shí)現(xiàn)券坞。
2. 方法1：Data步
獲取Efficacy Analysis Flag的整體思路是，在per usubjid per paramcd的維度下肺素，篩選出基線后訪視AVAL和BASE值都不為空的記錄恨锚，將對應(yīng)的Flag賦值為“Y”，然后再將Flag拼接回原數(shù)據(jù)集中倍靡。
Efficacy分析只會(huì)針對特定的Paramter猴伶，SAP中會(huì)規(guī)定好，一般也都有具體條件進(jìn)行篩選塌西，例如parcat1 = "XXXXX"他挎，paramcd in ("XX1" "XX2" "XX3")，舉例代碼中就不再演示捡需。
Data 步實(shí)現(xiàn)的思路是办桨，篩選出符合條件的USUBJID-PARAMCD組合，為其賦上對應(yīng)的Flag站辉，然后去重呢撞，最后拼接回?cái)?shù)據(jù)集。
演示代碼如下：
**effpfl;
data effpfl;
set adxx;
where avisitn > 0 and chg ne.;
effpfl = "Y";
keep usubjid paramcd effpfl;
proc sort nodupkey;
by usubjid paramcd;
run;
**epm12fl;
data epm12fl;
set adxx;
where 0<avisitn<=12 and chg ne.;
epm12fl= "Y";
keep usubjid paramcd epm12fl;
proc sort nodupkey;
by usubjid paramcd;
run;
**epm24fl;
data epm24fl;
set adxx;
where 0<avisitn<=24 and chg ne.;
epm12fl= "Y";
keep usubjid paramcd epm24fl;
proc sort nodupkey;
by usubjid paramcd;
run;
**epm36fl;
data epm24fl;
set adxx;
where 0<avisitn<=36 and chg ne.;
epm36fl= "Y";
keep usubjid paramcd epm36fl;
proc sort nodupkey;
by usubjid paramcd;
run;
**Combine flags above;
data adxx1;
merge adxx effpfl epm12fl epm24fl epm36fl;
by usubjid paramcd;
run;
整個(gè)過程饰剥，看起來長了些殊霞，但是條理清晰，容易理解汰蓉。
3. 方法2：Proc SQL
獲取Efficacy Analysis Flag的整體思路肯定不會(huì)變绷蹲，但是基于自身語法的特性，SQL實(shí)現(xiàn)起來比較簡潔古沥。
主體程序依舊是左拼接瘸右，只不過各個(gè)Flag的生成聚合在子查詢中，通過group by以及聚合函數(shù)max實(shí)現(xiàn)了去重的功能岩齿。
proc sql noprint;
create table adxx2 as
select a.*, b.effpfl, b.epm12fl, b.epm24fl, b.epm36fl
from adxx as a
left join
(
select usubjid, paramcd, "Y" as effpfl,
max(case when avisitn<=3012 then "Y" else " " end) as epm12fl,
max(case when avisitn<=3024 then "Y" else " " end) as epm24fl,
max(case when avisitn<=3036 then "Y" else " " end) as epm36fl
from adxx
where avisitn > 0 and chg ne.
group by usubjid, paramcd
) as b
on a.usubjid = b. usubjid and a.paramcd = b.paramcd
group by a.usubjid, a.paramcd, a.avisitn
;
quit;
若只生成EFFPFL變量太颤，子查詢中需添加distinct選項(xiàng)去重。因?yàn)閷τ诒Ａ粝聛淼腅FFPFL記錄盹沈，值都為“Y”龄章，聚合函數(shù)會(huì)直接保留 1條記錄吃谣，沒有聚合函數(shù)，就需要添加去重選項(xiàng)岗憋。
SQL程序，濃縮簡潔仔戈，易讀性上差了點(diǎn)。
這里注意一個(gè)小點(diǎn)监徘，這個(gè)點(diǎn)不常遇到，SQL拼接生成新變量時(shí)吧碾，新變量名不能在原數(shù)據(jù)中存在，如果存在會(huì)造成賦值失敗户敬。
總結(jié)
文章介紹了Efficacy Analysis Flag，以及對應(yīng)的兩種生成方式——Data步和Proc SQL尿庐。兩種方法添履，各有特點(diǎn)，編程時(shí)按自己喜好使用暮胧。
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若有疑問席舍，歡迎評(píng)論交流！
