近兩年大熱的?CRISPR-Cas9?基因編輯器的發(fā)明脂倦，給基因編輯領(lǐng)域帶來(lái)了翻天覆地的變化，它可能會(huì)讓未來(lái)醫(yī)學(xué)元莫、農(nóng)業(yè)赖阻、食品，甚至能源行業(yè)都發(fā)生根本性的改變踱蠢。
簡(jiǎn)單來(lái)說(shuō)火欧，CRISPR-Cas9?的出現(xiàn)，就好比我們從泥板刻字時(shí)代飛躍到了用?Word?編輯文字的時(shí)代朽基。
那么布隔，今天王先森將為你詳細(xì)介紹?CRISPR-Cas9?基因編輯技術(shù)。
一稼虎、基因編輯器是什么衅檀？
在了解一下?CRISPR-Cas9?的誕生過(guò)程之前，我們先來(lái)看一看?CRISPR-Cas9?究竟是什么霎俩。
CRISPR-Cas?其實(shí)是在細(xì)菌體內(nèi)的一組生物分子哀军，它們是細(xì)菌抵御病毒入侵的免疫系統(tǒng)沉眶。這個(gè)系統(tǒng)主要由?CRISPR?和?Cas?兩部分組成。
其中杉适，CRISPR?的這個(gè)部分序列和入侵細(xì)菌的病毒?DNA?序列非常相似谎倔，主要負(fù)責(zé)識(shí)別和定位病毒?DNA。
而?Cas?則負(fù)責(zé)剪切刪除掉這些病毒?DNA猿推，這樣細(xì)菌就可以避免被病毒干擾片习，完成對(duì)病毒的免疫大作戰(zhàn)。
?所以蹬叭，CRISPR-Cas?是細(xì)菌內(nèi)的免疫系統(tǒng)藕咏。早在1987年，人們就發(fā)現(xiàn)了有著特殊序列機(jī)構(gòu)的?CRISPR?基因秽五，后來(lái)才認(rèn)識(shí)了?Cas孽查，和其他?Cas?蛋白相比，Cas9?簡(jiǎn)單小巧坦喘，更易于人工合成盲再。簡(jiǎn)單的核酸定位加上簡(jiǎn)單的剪切蛋白，為簡(jiǎn)單高效的基因編輯器的誕生奠定了基礎(chǔ)瓣铣。
二答朋、CRISPR-Cas9備受追捧的原因
那么，CRISPR-Cas9?技術(shù)的突破性到底在哪兒坯沪，為什么會(huì)引起如此巨大的熱潮绿映？
我認(rèn)為主要有三個(gè)方面的原因：
首先，跟讀取相比腐晾，編輯是一種進(jìn)階能力，它可以賦予你更多的自由度和操控權(quán)丐一，但也更難實(shí)現(xiàn)藻糖。在生物科學(xué)領(lǐng)域，今天我們已經(jīng)通過(guò)各種方法積累了不少生物大數(shù)據(jù)库车，可是對(duì)生物體的編輯和刺激技術(shù)卻非常有限巨柒，而這恰恰是科研和醫(yī)療越來(lái)越迫切的需求。
舉個(gè)例子柠衍，今天我們可以只花一天時(shí)間就能完成對(duì)一個(gè)人全基因組的測(cè)繪洋满，但是比較精確的基因編輯技術(shù)上個(gè)世紀(jì)90年代才出現(xiàn)，而且效率很低珍坊，直到?CRISPR-Cas9?的出現(xiàn)才有了較大的進(jìn)步牺勾。類(lèi)似地，在神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域阵漏，我們已經(jīng)對(duì)大腦作了非常多的讀取和分析驻民，但刺激大腦的研究工作卻少得多翻具。
其次，?CRISPR-Cas9?突破了以往的基因編輯技術(shù)的局限回还，同時(shí)保障了精確度和操作的簡(jiǎn)便性?裆泳。
因?yàn)镃RISPR-Cas9 只需要一段很短小的?RNA?片段和?Cas9?這個(gè)簡(jiǎn)單的剪切蛋白就可以完成任務(wù)，從簡(jiǎn)化操作和降低成本帶來(lái)了質(zhì)的飛躍柠硕。
此外工禾，CRISPR-Cas9?還有不少額外的福利，比如它可以同時(shí)編輯多個(gè)基因位點(diǎn)蝗柔，沒(méi)有物種限制闻葵，可以實(shí)現(xiàn)基因驅(qū)動(dòng)等等。
總之诫咱，這些優(yōu)勢(shì)進(jìn)一步擴(kuò)展了?CRISPR-Cas9?的使用場(chǎng)景和現(xiàn)實(shí)意義笙隙。
三、幾乎“無(wú)所不能”的利器
這樣看來(lái)坎缭，CRISPR-Cas9?可以說(shuō)是像人工智能一樣竟痰，是能讓很多創(chuàng)新根植于其上的平臺(tái)級(jí)技術(shù)，因?yàn)槔碚撋辖柚湍軐?shí)現(xiàn)任何我們想要的生物改造掏呼。那么在非基因治療的領(lǐng)域坏快，它的產(chǎn)業(yè)機(jī)會(huì)在于各種應(yīng)用的開(kāi)發(fā)。
比如Biosciences?公司憎夷，就是把注意力放在基因編輯以外更廣闊的應(yīng)用領(lǐng)域：科研莽鸿、生物工程以及農(nóng)業(yè)，這也正是?CRISPR-Cas9?應(yīng)用的熱點(diǎn)方向拾给。
拿當(dāng)中的基礎(chǔ)科研領(lǐng)域來(lái)說(shuō)祥得，最常見(jiàn)的是對(duì)疾病病因的篩查和疾病模型的建立。
簡(jiǎn)單的?CRISPR-Cas9?讓對(duì)大量潛在致病基因進(jìn)行地毯式的摸排成為可能〗茫現(xiàn)有的成果是级及，利用這一方法，科研人員已經(jīng)篩選出了可以增強(qiáng)免疫細(xì)胞抵抗?HIV额衙，就是艾滋病病毒能力的關(guān)鍵基因饮焦，發(fā)現(xiàn)了致癌的關(guān)鍵基因突變，找到了寄生蟲(chóng)生存的必須基因等等窍侧。
再比如县踢，許多疾病尤其是精神疾病，有著多基因控制的復(fù)雜致病原因伟件，因?yàn)?CRISPR-Cas9?可以同時(shí)進(jìn)行多基因編輯硼啤，這就使得構(gòu)建這些疾病的小鼠模型的工作量能從數(shù)年數(shù)月縮減到數(shù)天。
除了基礎(chǔ)科研領(lǐng)域锋爪，CRISPR-Cas9?還可以為古生物學(xué)研究丙曙、農(nóng)業(yè)爸业、能源等帶來(lái)前所未有的技術(shù)手段，接下來(lái)幾篇日記我將會(huì)為大家詳細(xì)展開(kāi)介紹亏镰。
不過(guò)扯旷，幾乎無(wú)所不能的?CRISPR-Cas9?在一個(gè)地方還不夠完美，那就是在對(duì)人的基因治療中索抓，它還存在著一定程度的脫靶問(wèn)題钧忽。和用于非人體生物或者體外細(xì)胞時(shí)不同，當(dāng)?CRISPR-Cas9?直接用于人體改造的時(shí)候逼肯，我們無(wú)法分離編輯成功和不成功的細(xì)胞耸黑。因此把?CRISPR-Cas9?以及所有基因編輯技術(shù)直接用于人體治療的時(shí)機(jī)還不夠成熟，還有許多需要提高的技術(shù)細(xì)節(jié)篮幢。
所以我們說(shuō)大刊，目前比較成功的醫(yī)學(xué)應(yīng)用都是針對(duì)體外細(xì)胞或組織的。
什么意思呢三椿？
比如針對(duì)干細(xì)胞的基因編輯缺菌，把白血病患者的骨髓造血干細(xì)胞改造之后再植回患者體內(nèi)，就相當(dāng)于完成了不需要尋找配型的自身骨髓移植搜锰。
