文丨飯范
審丨宋美琳
基因測(cè)序圖丨知光優(yōu)選
美國時(shí)間8月30日，F(xiàn)DA（美國的食品藥品監(jiān)督管理局）批準(zhǔn)了諾華的CAR-T療法凳枝，商品名為Kymriah（曾用名CTL019）抄沮。這是一個(gè)歷史性的決定，全球首個(gè)CAR-T療法獲得獲批岖瑰，同時(shí)也是美國的第一個(gè)基因治療被批準(zhǔn)叛买。
目前該療法適用于：25歲以下B細(xì)胞前體急性淋巴性白血病（ALL）锭环，據(jù)統(tǒng)計(jì)聪全，2012年全球白血病患者高達(dá)35.2萬人泊藕，我國是白血病高發(fā)國家辅辩，每10萬人中有4-6人患有白血病，其中40%是兒童娃圆，兒童白血病約占全部?jī)和[瘤病例的1/3左右玫锋，它是常見的癌癥，但有效的治療方案卻極為有限讼呢。據(jù)報(bào)道撩鹿，諾華臨床試驗(yàn)招募了63名罹患難治性或復(fù)發(fā)性B細(xì)胞前體ALL的兒童和青年在治療的3個(gè)月內(nèi)，CAR-T療法帶來的總體緩解率達(dá)到了83%悦屏。
這里不得不提一位美國女孩节沦，12歲的艾米麗（Emily Whitehead）键思，她曾是一名兒童白血病患者，五年前通過使用CAR-T細(xì)胞試驗(yàn)治療甫贯，至今健康地生活著吼鳞。
FDA是誰，憑什么權(quán)威叫搁？
FDA赔桌，僅僅只是美國的國家藥檢機(jī)構(gòu)，但它就是我們制藥領(lǐng)域內(nèi)的金科玉律渴逻，對(duì)此否認(rèn)者疾党，必屬外行。所有藥品惨奕，都以在FDA處自證效果為榮雪位，沒有例外。
FDA：美國食品藥品監(jiān)督管理局墓贿，在美國乃至全球都有極其巨大的影響茧泪，有“美國人健康守護(hù)神”之稱。全世界的藥品商和食品商對(duì)其又愛又怕聋袋，它的信譽(yù)和專業(yè)水準(zhǔn)深得諸多專家和廣大民眾的信賴队伟，而其嚴(yán)格的檢測(cè)和評(píng)估在提供良好保障的同時(shí)也引起不少藥商和食品商的非議，指責(zé)其束縛了發(fā)明創(chuàng)新幽勒，是阻撓民眾獲得特效藥的最大障礙嗜侮，并游說國會(huì)削減FDA的權(quán)限，但這種做法并未影響FDA對(duì)其使命和職責(zé)的神圣守護(hù)與履行啥容。時(shí)至今日锈颗，F(xiàn)DA已成為全球食品藥品消費(fèi)者心中的金剛盾牌。
CAR-T是什么咪惠？
CAR-T治療击吱，全名為嵌合抗原受體T細(xì)胞免疫療法（Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy），第一步從患者體內(nèi)收集T細(xì)胞遥昧，第二步在體外進(jìn)行修飾擴(kuò)增純化覆醇，第三步將其打入到患者體內(nèi)，從而精準(zhǔn)靶向或殺傷癌細(xì)胞炭臭。
一個(gè)典型的CAR-T治療流程永脓，主要分為以下五個(gè)步驟：
1. 分離：從癌癥病人身上分離免疫T細(xì)胞。
2. 修飾：用基因工程技術(shù)給T細(xì)胞加入一個(gè)能識(shí)別腫瘤細(xì)胞并且同時(shí)激活T細(xì)胞的嵌合抗體鞋仍，也即制備CAR-T細(xì)胞常摧。
3. 擴(kuò)增：體外培養(yǎng)，大量擴(kuò)增CAR-T細(xì)胞。一般一個(gè)病人需要幾十億落午，乃至上百億個(gè)CAR-T細(xì)胞（體型越大谎懦，需要細(xì)胞越多）。
4. 回輸：把擴(kuò)增好的CAR-T細(xì)胞回輸?shù)讲∪梭w內(nèi)溃斋。
5. 監(jiān)控：嚴(yán)密監(jiān)護(hù)病人党瓮，尤其是控制前幾天身體的劇烈反應(yīng)。
基因治療
我們國家的基因治療產(chǎn)業(yè)也發(fā)展迅猛盐类，目前與CAR-T等免疫細(xì)胞治療相關(guān)的上市公司就有：中源協(xié)和（600645）寞奸、中珠控股（600568）、冠昊生物（300238）在跳、海欣股份(600851)枪萄、康恩貝（600572)、開能環(huán)保（300272）猫妙、香雪制藥(300147)瓷翻、和佳股份（300273）、姚記撲克（002605）割坠、雙鷺?biāo)帢I(yè)(002038)齐帚、北陸藥業(yè)(300016)、安科生物(300009)......
一個(gè)波瀾壯闊的基因治療時(shí)代已經(jīng)來臨彼哼！
