從小到大趾撵，你一直都是一個(gè)天賦異稟、智商超群的優(yōu)秀學(xué)生共啃。
為了更快地實(shí)現(xiàn)你的成長(zhǎng)鼓寺，盡早為社會(huì)貢獻(xiàn)，你很可能會(huì)一路順風(fēng)順?biāo)?/i>
跳級(jí)勋磕、參加奧林匹克競(jìng)賽妈候、高考加分、保送挂滓、進(jìn)入大學(xué)少年班苦银、公派出國(guó)留學(xué)、甚至還有享受國(guó)家特別科研資助項(xiàng)目的機(jī)會(huì)……
最終，你為國(guó)家和整個(gè)社會(huì)作出了杰出的貢獻(xiàn)幔虏。
一個(gè)好創(chuàng)新性好纺念、療效突出、安全性好想括、社會(huì)需要的新藥陷谱，就像上文中那位天賦異稟的優(yōu)等生，會(huì)享受到很多優(yōu)待(如下圖)瑟蜈。
1. 突破療法(breakthrough designation, BTD)
“突破性療法”認(rèn)定烟逊，無(wú)論是在中國(guó)還是美國(guó)，都是一種很有利的政策铺根，可以加快新藥的研發(fā)進(jìn)程和上市評(píng)審宪躯。
獲得“突破性藥物”認(rèn)證的藥物開發(fā)，會(huì)得到藥監(jiān)局官員更加緊密的指導(dǎo)位迂，確保最快時(shí)間給患者提供新的治療選擇访雪。
要申請(qǐng)獲得“突破性療法”認(rèn)證，必須有足夠的臨床有效性數(shù)據(jù)掂林，表明該研究藥物比現(xiàn)有療法有顯著優(yōu)勢(shì)臣缀。
中國(guó)藥監(jiān)局和美國(guó)藥監(jiān)局都有“突破性療法”申請(qǐng)政策，獲得認(rèn)定意味著該藥物有較高的上市可能性泻帮，還會(huì)有各種利好政策陸續(xù)出臺(tái)精置。
2. 附條件批準(zhǔn)(conditional approval)
"附條件批準(zhǔn)"的政策，是中國(guó)NMPA允許針對(duì)嚴(yán)重危及生命且尚無(wú)有效治療手段的疾病刑顺、公共衛(wèi)生方面急需的藥品氯窍，在規(guī)定申請(qǐng)人必須履行特定條件的情況下，基于替代終點(diǎn)蹲堂、中間臨床終點(diǎn)或早期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)而批準(zhǔn)上市狼讨，以縮短藥物臨床試驗(yàn)的研發(fā)時(shí)間。
替代終點(diǎn)可以是實(shí)驗(yàn)室檢查項(xiàng)目柒竞、放射影像學(xué)政供、體征或其他指標(biāo)，它們本身并不衡量臨床獲益朽基，但可以預(yù)測(cè)臨床獲益布隔。
例如，在某些癌癥類型中稼虎，腫瘤縮行铺础（如ORR，客觀緩解率）的影像學(xué)證據(jù)有可能預(yù)測(cè)整體生存率的改善霎俩。
美國(guó)FDA沒有這種"附條件批準(zhǔn)"的政策哀军。
3. 優(yōu)先審評(píng)(priority review )
有明顯潛在的臨床價(jià)值的藥物沉眶，可以申請(qǐng)優(yōu)先審評(píng)程序，該程序可以分為6類：
1）臨床急需的藥品杉适，比如創(chuàng)新藥和改良型新藥谎倔，用于治療重大傳染病和罕見病等疾病猿推；
2）符合兒童生理特征的兒童用藥新品種片习、劑型和規(guī)格；
3）疾病預(yù)防蹬叭、控制急需的疫苗和創(chuàng)新疫苗藕咏；
4）納入突破性治療藥物程序的藥品；
5）符合附條件批準(zhǔn)的藥品具垫；
6）國(guó)家藥品監(jiān)督管理局規(guī)定的其他優(yōu)先審評(píng)審批的情形侈离。
如果一種藥物能夠顯著改善有效性或安全性试幽，比如用于防治嚴(yán)重疾病筝蚕，有證據(jù)顯示比現(xiàn)有治療方式有明顯優(yōu)勢(shì)，那么新藥研發(fā)公司可以在遞交新藥上市申請(qǐng)（NDA/BLA）或有效性補(bǔ)充申請(qǐng)（efficacy supplement）時(shí)铺坞，向藥監(jiān)局申請(qǐng)優(yōu)先審評(píng)認(rèn)定起宽。
中國(guó)NMPA會(huì)在130個(gè)工作日（標(biāo)準(zhǔn)審評(píng)時(shí)間是200個(gè)工作日）內(nèi)完成上市審批，而美國(guó)FDA會(huì)在6個(gè)月（標(biāo)準(zhǔn)的審評(píng)時(shí)間是10個(gè)月）內(nèi)完成上市審批济榨。
4. 特別審批(Special approval)
特別審批程序坯沪，是中國(guó)藥監(jiān)局推出的一項(xiàng)優(yōu)惠政策，可以讓突發(fā)公共衛(wèi)生事件發(fā)生或存在威脅時(shí)擒滑，應(yīng)急所需藥品能夠盡快獲得批準(zhǔn)上市腐晾。
美國(guó)FDA沒有此優(yōu)惠政策。
藥品特別審批程序極大的縮減了藥品審批的時(shí)限丐一，要求國(guó)家藥監(jiān)局應(yīng)在24小時(shí)內(nèi)決定是否受理申請(qǐng)人的注冊(cè)申請(qǐng)藻糖，并在24小時(shí)內(nèi)組織技術(shù)審評(píng)和現(xiàn)場(chǎng)核查。
現(xiàn)場(chǎng)核查報(bào)告應(yīng)在5日內(nèi)完成库车，首輪技術(shù)審評(píng)應(yīng)在受理申請(qǐng)后15日內(nèi)完成巨柒，如要求申請(qǐng)人補(bǔ)充資料，補(bǔ)充資料后最長(zhǎng)7日內(nèi)必須完成技術(shù)審評(píng)柠衍。
技術(shù)審評(píng)完成后洋满，3日內(nèi)作出批準(zhǔn)臨床試驗(yàn)的決定。
臨床試驗(yàn)完成后珍坊，申請(qǐng)人提交藥品上市的申請(qǐng)牺勾，國(guó)家藥監(jiān)局再次組織現(xiàn)場(chǎng)核查、藥品檢驗(yàn)阵漏、技術(shù)審評(píng)驻民，時(shí)限與臨床試驗(yàn)審批相同腺怯。
2009年流感病毒裂解疫苗只用了87天就從獲得病毒株開始研發(fā)至獲批上市，可見這項(xiàng)政策的便捷性川无。
5. 快速通道
美國(guó)FDA推出的快速通道（Fast Track）政策旨在加快新藥的審評(píng)審批過(guò)程呛占，而中國(guó)藥監(jiān)局暫時(shí)并沒有類似的優(yōu)惠政策。
申請(qǐng)快速通道需要提供證據(jù)懦趋，表明新藥對(duì)未被滿足的臨床需求有潛在效果晾虑。
這些支持?jǐn)?shù)據(jù)可以來(lái)自早期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，也可以來(lái)自非臨床研究數(shù)據(jù)仅叫，比如藥物在相關(guān)疾病模型上取得的非臨床研究有效性數(shù)據(jù)或者能夠支持藥物機(jī)理的非臨床研究數(shù)據(jù)帜篇。
有些新藥在進(jìn)入臨床試驗(yàn)前或者早期臨床試驗(yàn)階段就憑借非臨床研究數(shù)據(jù)獲得快速通道資格。
相比之下诫咱，要獲得突破性療法認(rèn)定（BTD）笙隙，申報(bào)方必須至少在早期臨床試驗(yàn)中就取得有效性數(shù)據(jù)。
6. 孤兒藥
事實(shí)上坎缭，孤兒藥認(rèn)定不是FDA加速新藥審評(píng)審批過(guò)程中的優(yōu)惠政策竟痰，但從客觀上來(lái)說(shuō)，它已經(jīng)幫助了許多新藥更快地獲得批準(zhǔn)上市掏呼。
孤兒藥認(rèn)定（Orphan Drug Designation,ODD）是美國(guó)FDA孤兒藥產(chǎn)品開發(fā)辦公室授予的一種資格認(rèn)定坏快，它針對(duì)的是影響美國(guó)人群少于20萬(wàn)的罕見病。
獲得該認(rèn)定的藥物可以享受7年的市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)憎夷、免除NDA/BLA申請(qǐng)費(fèi)（PDUFA）莽鸿、臨床研究費(fèi)用可以享受25%!的(MISSING)稅收減免，以及可能免除部分臨床數(shù)據(jù)的申報(bào)要求等一系列政策優(yōu)惠拾给。
雖然中國(guó)藥監(jiān)局沒有孤兒藥認(rèn)定祥得，但它仍然有針對(duì)罕見病藥品上市的優(yōu)惠政策。
不同的是蒋得，中國(guó)沒有明確地界定患有罕見病的患者人數(shù)级及，但制定了罕見病目錄。
結(jié)語(yǔ)
中國(guó)和美國(guó)藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)出臺(tái)的各項(xiàng)優(yōu)惠政策窄锅，為新藥審評(píng)審批的加速發(fā)揮了重要作用创千。
這些政策極大的縮短了新藥的上市時(shí)間，使其能夠更加快速地進(jìn)入市場(chǎng)入偷，為病人提供更有效的治療追驴。
未來(lái)，相信藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)還會(huì)通過(guò)更多的政策和措施疏之，積極創(chuàng)新殿雪，完善審評(píng)審批制度，加快新藥上市锋爪，為患者提供更多的治療選擇丙曙。
