基因治療( gene therapy)：主要是體細胞基因治療崭庸，利用載體直接或間接將目的基因?qū)胧軗p靶器官或細胞属划，實現(xiàn)治療目的涧至。
基因治療基本策略：基因置換诅蝶、基因添加逼友、基因干預、自殺基因治療和基因免疫治療等秤涩。
1、基因置換矯正基因缺陷：基因置換( gene replacement)又稱為基因矯正( gene correction)司抱，是指將特定的目的基因?qū)胩囟ǖ募毎?通過定位重組筐眷，以導入的正常基因置換基因組內(nèi)原有的缺陷基因习柠。
2匀谣、基因添加矯正基因缺陷：基因添加( gene augmentation)又稱為基因增補照棋，是通過導入外源基因使靶細胞表達其本身不表達的基因∥漪幔基因添加有兩種類型：① 針對特定的缺陷基因?qū)肫湎鄳恼烈炭；颍箤氲恼宝恶；蛘系交蚪M中符隙，而細胞內(nèi)的缺陷基因并未除去，通過導入正车姹校基因的表達產(chǎn)物霹疫，補償缺陷基因的功能；② 向靶細胞中導入靶細胞本來不表達的基因综芥，利用其表達產(chǎn)物達到治療疾病的目的丽蝎。
3、基因干預抑制某個基因的表達：基因干預( gene interference)是指用特定的方式抑制某個基因的表達膀藐，或者通過破壞某個基因的結(jié)構(gòu)而使之不能表達屠阻，以達到治療疾病的目的。此類基因治療的靶基因往往是過度表達的癌基因或者是病毒基因额各。常用的方法是采用反義核酸国觉、核酶或者干擾RNA技術(shù)等抑制基因表達。
4臊泰、自殺基因治療惡性腫瘤：將“自殺”基因轉(zhuǎn)入宿主細胞中蛉加，這種基因編碼的酶能使無毒性的藥物前體轉(zhuǎn)化為細胞毒性代謝物，誘導靶細胞產(chǎn)生“自殺”效應缸逃，從而實現(xiàn)清除腫瘤的目的针饥。
5、基因免疫治療腫瘤：通過將抗癌免疫增強細胞因子需频，以增強腫瘤微環(huán)境中的抗癌癥免疫反應丁眼。
