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2017年11月6日浮驳,美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)增加了vemurafenib(通用名悍汛,商品名:Zelboraf)的適應(yīng)癥捞魁,用于治療BRAF V600突變陽性的成人Erdheim-Chester仓粱帷(ECD)。ECD是罕見的血液病谱俭。維莫非尼是FDA批準治療ECD的第一種藥物奉件。
Vemurafenib的中文通用名為維莫非尼,中文商品名為佐博伏昆著。今年5月22日县貌,中國國家食品藥品監(jiān)督管理局批準維莫非尼治療BRAF V600突變陽性的無法手術(shù)切除或轉(zhuǎn)移性黑色素瘤。
ECD是起源于骨髓的凑懂、進展緩慢的血液腫瘤煤痕。ECD會引起組織細胞(白細胞的一種)增多。過多的組織細胞導致腫瘤滲透到全身組織和器官,如心摆碉、肺塘匣、腦和其他器官。全世界有600-700名ECD患者巷帝。約有54%的ECD患者存在BRAF V600突變忌卤。
在維莫非尼治療BRAF V600突變陽性的22名ECD患者試驗結(jié)果顯示,11名(50%)患者評為部分緩解(PR)楞泼,1名(4.5%)評為完全緩解(CR)驰徊。
常見的不良事件有關(guān)節(jié)疼痛、斑丘疹堕阔、脫發(fā)棍厂、疲乏、心電圖QT間期延長等印蔬。
參考文獻
FDA approves first treatment for certain patients with Erdheim-Chester Disease, a rare blood cancer.https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm583931.htm