代償期(代償事件):由原器官的健全部分或其他器官代替補(bǔ)償功能或結(jié)構(gòu)發(fā)生病變的器官
失代償(失代償期):早期肝功能尚可代償,肝硬化發(fā)展到一定程度,超出肝功能的代償能力,稱為肝硬化失代償期,主要臨床表現(xiàn)為肝功能減退和門靜脈高壓所致的癥狀和體征
活性成分(Active Pharmaceutical Ingredient, API)
藥物臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范(Good Clinical Practice, GCP)
國(guó)際人用藥品注冊(cè)技術(shù)協(xié)調(diào)會(huì)( International Council for Harmonisation of Technical Requirements for Pharmaceuticalsfor Human Use, ICH)
客觀緩解率(objective response rate, ORR)
人體藥代動(dòng)力學(xué)(pharmacokinetics台谍,PK)
FDA,食品藥品監(jiān)督管理局(Food and Drug Administration)吁断,相應(yīng)的有中國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局CFDA
MRI-PDFF (Magnetic resonance imaging protein density fat fraction)是用來(lái)看肝臟脂肪含量趁蕊。目前在Ph2試驗(yàn)中最常用的一個(gè)檢測(cè)方法,尤其是降低肝臟脂肪堆積的藥物仔役。降低脂肪作為一個(gè)藥效的替代終點(diǎn)掷伙,是個(gè)很好的量化指標(biāo),同時(shí)也直接度量了疾病底層的打擊-脂肪堆積又兵。
篩查screening任柜,診斷diagnose,跟蹤monitoring沛厨,預(yù)后prognose宙地,?越往后,越在臨床上重要逆皮,也越難做宅粥,需要的數(shù)據(jù)越來(lái)越多
臨床結(jié)果clinica outcome
overallsurvival,OS??定義為:從隨機(jī)化開始至(因任何原因)死亡的時(shí)間电谣。 總體生存率
無(wú)進(jìn)展生存期?progression-freesurvival秽梅,PFS?定義為:從隨機(jī)化開始到腫瘤發(fā)生(任何方面)進(jìn)展或(因任何原因)死亡之間的時(shí)間。
相關(guān)的腫瘤生存期定義見這篇文章:https://www.jianke.com/nrzl/3651470.html
NASH的相關(guān)藥品以及對(duì)應(yīng)靶點(diǎn):Semaglutide索馬魯肽 諾和諾德公司(GLP-1)剿牺,Efruxifermin(FGF21)企垦,Aldafermin (FGF19) ,Lanifibranor (PPAR-delta)晒来、Resmitirom(THR-beta)钞诡、Intercept OCA?(FXR)
CRL(complete response letter )