CAR-T細(xì)胞療法的應(yīng)用前景似乎日漸廣闊，資本開始踴躍加入若债，獲得FDA批準(zhǔn)也指日可待符相。
這其中，少不了一名女孩的故事蠢琳。
2010年啊终，5歲的Emily被確診為急性淋巴細(xì)胞白血病。經(jīng)過幾輪化療傲须，好像沒起什么作用蓝牲，反復(fù)復(fù)發(fā)，最后一次復(fù)發(fā)來勢(shì)更為兇猛泰讽±埽化療無效、造血干細(xì)胞移植無法進(jìn)行已卸，Emily剩下的時(shí)間以月計(jì)算佛玄。
在與醫(yī)生多次交流之后，Emily的父母決定讓Emily冒險(xiǎn)參加Carl的臨床試驗(yàn)累澡。盡管那時(shí)候Carl已經(jīng)有了治療成人白血病患者的經(jīng)驗(yàn)梦抢，但是，CAR-T細(xì)胞療法用于兒童患者是否有效愧哟、風(fēng)險(xiǎn)如何奥吩，還是一個(gè)未知數(shù)。然而對(duì)Emily來說蕊梧，這似乎是她最后的希望了霞赫。
Emily的治療并不是一帆風(fēng)順的，完全不像在一些媒體上看到的：一針下去肥矢，腫瘤消退端衰。事實(shí)上，整個(gè)治療過程非常兇險(xiǎn)。在輸注完第二批CAR-T細(xì)胞的當(dāng)天夜里旅东，Emily發(fā)高燒了惕味。在轉(zhuǎn)入費(fèi)城兒童醫(yī)院急診室后，Emily病情危重玉锌，陷入昏迷，全身被插入很多根IV管維持生命疟羹。
醫(yī)院召集了多名醫(yī)生會(huì)診主守。盡管醫(yī)生們都知道Emily的病情是由于輸注CAR-T細(xì)胞引起的，但是他們不知道Emily的身體內(nèi)部正在發(fā)生的變化榄融，不知道到底是什么引發(fā)了如此嚴(yán)重的高燒参淫，所以也不知道要采取什么措施。由于從來沒有見過病情如此危重的患者愧杯，大部分醫(yī)生傾向于認(rèn)為Emily大概熬不過當(dāng)夜涎才。
幸運(yùn)的是，Emily的母親和Carl的團(tuán)隊(duì)都沒有放棄力九。在緊急血液檢查中耍铜，Carl團(tuán)隊(duì)發(fā)現(xiàn)Emily血液中的白介素6的濃度是正常值的1000倍跌前，他們推測(cè)棕兼，Emily的危重病情，或許就是這超高濃度的白介素6導(dǎo)致的抵乓。而最最幸運(yùn)的是伴挚，Carl知道怎么應(yīng)對(duì)白介素6！
原來灾炭，Carl的女兒患有類風(fēng)濕病茎芋，使用過一種叫“妥珠單抗”的藥物。這種藥物含有白介素6抗體蜈出，可以影響相關(guān)的細(xì)胞因子和免疫調(diào)節(jié)信號(hào)田弥，產(chǎn)生免疫調(diào)節(jié)的功效。盡管這種藥物還從來沒有用于治療腫瘤掏缎，但是Carl根據(jù)自己的經(jīng)驗(yàn)皱蹦，果斷決定給Emily使用莉给。
奇跡出現(xiàn)了弊决！在醫(yī)生為Emily注射妥珠單抗幾個(gè)小時(shí)后蒿秦，她的狀態(tài)迅速好轉(zhuǎn)囤屹，最后在她7周歲生日那天醒來——這時(shí)距離她昏迷已經(jīng)整整過去了7天贷屎。輸注CAR-T細(xì)胞28天后轧叽，Emily進(jìn)行了骨髓穿刺檢查勺疼，結(jié)果顯示碌宴，腫瘤細(xì)胞消失得無影無蹤了，Emily治愈了籍滴！
后來酪夷，科學(xué)家們弄清楚了發(fā)生在Emily身上的癥狀，那就是CAR-T細(xì)胞療法常見的副作用——細(xì)胞因子釋放綜合征孽惰。
細(xì)胞因子釋放綜合征的出現(xiàn)晚岭，主要是因?yàn)镃AR-T細(xì)胞是活的藥物，當(dāng)它們被抗原活化之后勋功，馬上開始進(jìn)行指數(shù)級(jí)的擴(kuò)增坦报，一下子就能造出一支CAR-T細(xì)胞大軍。它們?cè)诠裟[瘤細(xì)胞的同時(shí)狂鞋，會(huì)釋放大量的細(xì)胞因子片择，促進(jìn)炎癥反應(yīng)，以招募到更多的免疫細(xì)胞幫忙殺滅腫瘤骚揍。過量的細(xì)胞因子打破了人體的免疫平衡字管，對(duì)正常的器官和組織造成損傷。
現(xiàn)在信不，科學(xué)家已經(jīng)知道怎樣應(yīng)對(duì)細(xì)胞因子釋放綜合征了嘲叔。通過使用妥珠單抗等藥物可以控制該反應(yīng)，遇到使用藥物也無法控制的極端情況下浑塞，則可以及時(shí)清除輸注的CAR-T細(xì)胞借跪。
Emily是在2012年4月開始輸注CAR-T細(xì)胞的，距離現(xiàn)在已經(jīng)過去了整整10年酌壕。她每年都會(huì)進(jìn)行復(fù)查掏愁，至今沒有腫瘤復(fù)發(fā)的跡象。可以說卵牍，Emily已經(jīng)是臨床治愈了果港。
2017年，F(xiàn)DA在批準(zhǔn)了第一款CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品上市糊昙。從此辛掠，CAR-T細(xì)胞療法進(jìn)入了新的發(fā)展快車道。
