近日给僵，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）顯示：CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品普基侖賽注射液（pCAR-19B細(xì)胞自體回輸制劑）用于治療3～21歲CD19陽(yáng)性的復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病患者的新藥上市申請(qǐng)已被擬納入優(yōu)先審評(píng)。
而前不久觅玻，也就是7月20日想际，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心顯示正式受理pCAR-19B細(xì)胞自體回輸制劑（普基侖賽注射液）的上市申請(qǐng)（NDA），用于治療3-21歲患有CD19陽(yáng)性復(fù)發(fā)/難治性急性淋巴細(xì)胞白血蚕濉（ALL）的患者胡本。這意味著，普基侖賽注射液有望加速獲批成為國(guó)內(nèi)第六款獲批的CAR-T細(xì)胞療法畸悬。
關(guān)于普基侖賽注射液
普基侖賽注射液是針對(duì)CD19陽(yáng)性B細(xì)胞起源的惡性血液系統(tǒng)疾病而開(kāi)發(fā)的CAR-T細(xì)胞免疫治療產(chǎn)品侧甫，對(duì)CAR結(jié)構(gòu)進(jìn)行了優(yōu)化并采用了更為安全的基因轉(zhuǎn)導(dǎo)載體系統(tǒng)，從而具有更好的有效性和安全性蹋宦。
普基侖賽治療成人復(fù)發(fā)/難治性急性B淋巴細(xì)胞白血病
2022年《Blood》雜志公布了pCAR-19B治療成人復(fù)發(fā)/難治性急性B淋巴細(xì)胞白血才凇（R/R B-ALL）。截至2022年6月30日冷冗，該試驗(yàn)入組了9例患者守屉，這9例患者均在輸注后第一個(gè)月就實(shí)現(xiàn)完全緩解，完全緩解率（CR）實(shí)現(xiàn)100%蒿辙！無(wú)復(fù)發(fā)生存期（RFS）如下圖所示：
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該數(shù)據(jù)表明，普基侖賽治療急性B淋巴細(xì)胞白血病具有顯著療效思灌。
數(shù)十年來(lái)俺叭，CAR-T細(xì)胞療法在在血液系統(tǒng)腫瘤中的成績(jī)有目共睹。截至目前泰偿，CAR-T細(xì)胞療法已經(jīng)在國(guó)內(nèi)上市了五款熄守，在血液腫瘤領(lǐng)域展現(xiàn)出廣闊的應(yīng)用前景。
CD7-CAR-T產(chǎn)品PA3-17治療復(fù)發(fā)/難治性T淋巴細(xì)胞白血病/淋巴瘤
2024年美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)年會(huì)（ASCO年會(huì)）公布了CD7-CAR-T產(chǎn)品PA3-17治療復(fù)發(fā)/難治性T淋巴細(xì)胞白血病/淋巴瘤（r/r T-ALL/LBL）的Ⅰ期臨床研究數(shù)據(jù)耗跛。
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該試驗(yàn)共納入12例患者，有10例患者實(shí)現(xiàn)緩解课兄，其中9例（75%）患者實(shí)現(xiàn)完全緩解（CR）牍氛。在這9例患者中，有5例患者完全緩解超半年烟阐！最值得注意的是搬俊，其中一例患者在CAR-T細(xì)胞PA3-17治療前腫瘤腫塊直徑大于7cm，CAR-T療法PA3-17注射液治療28天后實(shí)現(xiàn)完全緩解蜒茄，這就說(shuō)明腫瘤已經(jīng)完全消失唉擂！
同種異體CD19特異性雙陰性CAR-T（CAR-DNT）細(xì)胞治療B 細(xì)胞淋巴瘤
2月29日，浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第二醫(yī)院血液科研究人員在《eClinicalMedicine》報(bào)告了同種異體CD19特異性雙陰性CAR-T（CAR-DNT）細(xì)胞治療B 細(xì)胞淋巴瘤的I期臨床試驗(yàn)結(jié)果檀葛。
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試驗(yàn)納入了11例彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）患者和1例高級(jí)別 B 細(xì)胞淋巴瘤（HGBL）患者。結(jié)果顯示：劑量水平1和劑量水平2中屿聋，患者獲益較少空扎；而接受劑量水平3的所有患者都實(shí)現(xiàn)了疾病控制藏鹊，疾病控制（DCR）達(dá)到100%！劑量水平4中客觀緩解率（ORR）達(dá)到亮眼的100转锈！有2例患者實(shí)現(xiàn)部分緩解盘寡，一例患者實(shí)現(xiàn)完全緩解（CR）。該患者最大靶病灶達(dá)到 115.8 × 99.6 mm撮慨，在接受CAR-T輸注后的第 30 天實(shí)現(xiàn)完全緩解（CR）竿痰。
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結(jié)果表明砌溺，CD19-CAR-DNT 細(xì)胞在大B細(xì)胞淋巴瘤（LBCL）患者中似乎具有良好的耐受性影涉，具有良好的抗腫瘤活性。
BCMA/GPRC5D雙特異CAR-T細(xì)胞治療多發(fā)性骨髓瘤
7月23日规伐，國(guó)際知名期刊《The Lancet Haematology》發(fā)表了一篇題為“Anti-BCMA/GPRC5D bispecific CAR T cells in patients with relapsed or refractory multiple myeloma: a single-arm, phase 1 trial”的研究論文蟹倾，文中詳細(xì)介紹了BCMA/GPRC5D雙特異CAR-T細(xì)胞治療多發(fā)性骨髓瘤的臨床數(shù)據(jù)。
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21例患者接受治療喊式，結(jié)果顯示：總緩解率（ORR）為86%，其中13例患者實(shí)現(xiàn)完全緩解或更好的完全緩解（CR/sCR）萧朝。
12例患者接受2 x 10^6/kg劑量治療岔留，總緩解率 (ORR)高達(dá)91.7%，完全緩解或更好的完全緩解（CR/sCR）率為75%检柬。
結(jié)語(yǔ)
截至目前献联，國(guó)內(nèi)CAR-T細(xì)胞療法已經(jīng)上市了五款CAR-T產(chǎn)品，主要用于治療大B細(xì)胞淋巴瘤何址、多發(fā)性骨髓瘤里逆、B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病等血液系統(tǒng)腫瘤。由此可見(jiàn)用爪，CAR-T細(xì)胞療法在在血液系統(tǒng)惡性腫瘤的治療領(lǐng)域獲得了突破性的成功原押。相信在各研究人員的共同努力下，必將引領(lǐng)CAR-T療法走向更多患者偎血，讓更多患者不再受病痛折磨诸衔！
參考資料
1.https://ashpublications.org/blood/article/140/Supplement%201/4625/491174/The-Safety-and-Efficacy-of-p-CAR-19B-a-Scfv
2.https://ascopubs.org/doi/10.1200/JCO.2024.42.16_suppl.6515
3.CD19-CAR-DNT cells (RJMty19) in patients with relapsed or refractory large B-cell lymphoma: a phase 1, first-in-human study - eClinicalMedicine (thelancet.com)
4.https://www.thelancet.com/journals/lanhae/article/PIIS2352-3026(24)00176-5/abstract
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