7月24日风题，馴鹿生物宣布其自主研發(fā)的全人源靶向BCMA嵌合抗原受體自體T細胞注射液（伊基奧侖賽注射液）擬用于治療多發(fā)性硬化癥（Multiple Sclerosis, MS）的新藥臨床試驗申請（IND）已獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的默示許可。
截圖來源于馴鹿生物官網(wǎng)
關(guān)于伊基奧侖賽注射液
伊基奧侖賽注射液（讣蹈福可蘇，Equecabtagene autoleucel）是國內(nèi)首款獲批的靶向BCMA的自體嵌合抗原受體（CAR）T細胞免疫治療產(chǎn)品眼刃。2023年6月绕辖，國家藥品監(jiān)督管理局批準伊基奧侖賽注射液（商品名：福可蘇）上市用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者擂红。
CAR-T療法伊基奧侖賽治療不適合移植的高危新診斷多發(fā)性骨髓瘤客觀緩解率達到驚人的100%仪际！
6月15日，2024年歐洲血液學協(xié)會（EHA）年會上報告了伊基奧侖賽治療不適合移植的高危新診斷多發(fā)性骨髓瘤（NDMM）患者的臨床數(shù)據(jù)昵骤。該試驗共納入16例患者树碱，結(jié)果顯示：客觀緩解率（ORR）達到驚人的100%！其中實現(xiàn)嚴格完全緩解（sCR）的患者高達93.8%变秦！1年的無進展生存率（PFS）為84.4%成榜。
該數(shù)據(jù)表明，CAR-T細胞療法伊基奧侖賽在不適合移植的高危新診斷多發(fā)性骨髓瘤治療中具有顯著療效蹦玫。
今年CAR-T細胞療法伊基奧侖賽在自身免疫性疾病中取得了突破性進展赎婚。
CAR-T療法伊基奧侖賽治療免疫介導壞死性肌病
免疫介導的壞死性肌病（IMNM）是一種與自身抗體存在相關(guān)的自身免疫性疾病樱溉，對常規(guī)藥物的治療反應(yīng)性差挣输，復(fù)發(fā)率高。
2024年1月29日福贞，《美國國家科學院院刊》發(fā)表了題為“Single-cell analysis of refractory anti-SRP necrotizing myopathy treated with anti-BCMA CAR T-cell therapy”的研究論文撩嚼，文中介紹了1例經(jīng)伊基奧侖賽治療的免疫介導壞死性肌病患者病情持續(xù)改善的病例。
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該患者表現(xiàn)為近端肢體無力完丽，血清肌酸激酶水平顯著升高向瓷，既往接受了多種免疫調(diào)節(jié)療法，但仍存在持續(xù)性損傷并復(fù)發(fā)性發(fā)作舰涌。在CAR-T療法伊基奧侖賽治療之前猖任，患者已臥床不起，無法將手臂舉過頭頂瓷耙。在CAR-T療法伊基奧侖賽治療第三個月時朱躺，上肢力量有所改善，并恢復(fù)了行走能力搁痛。臨床緩解超過18個月长搀！
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CAR-T療法伊基奧侖賽治療難治性重癥肌無力
2月26日鸡典，國際權(quán)威學術(shù)期刊《EMBO Molecular Medicine》發(fā)表了題為“B cell lineage reconstitution underlies CAR-T cell therapeutic efficacy in patients with refractory myasthenia gravis”的研究論文源请，文中報告了CAR-T療法伊基奧侖賽治療2例難治性重癥肌無力（MG）患者的療效。
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其中1例患者表現(xiàn)為中度重度肢體和呼吸無力谁尸，2022年4月14日接受CAR-T療法伊基奧侖賽治療。3個月后纽甘，握力和肺活量達到大致正常水平良蛮。在CAR-T治療18個月的時間里，該患者病情持續(xù)性改善悍赢。
另外1例患者有長達20年的重癥肌無力（MG）病史决瞳，重癥肌無力危象每年發(fā)生一到兩次，伴有咀嚼和吞咽困難的后遺癥左权，且行走能力受限皮胡。2022年5月5日接受CAR-T療法伊基奧侖賽治療。3個月后赏迟，患者肺活量改善屡贺，說話清晰。6個月后瀑梗，身體機能顯著改善烹笔。
由此可見，CAR-T細胞療法在自身免疫性疾病中有著非常好的臨床療效抛丽。
結(jié)語
CAR-T細胞療法伊基奧侖賽在治療其他抗體介導的自身免疫性疾病包括重癥肌無力和免疫介導性壞死性肌病中均展現(xiàn)出顯著的臨床療效谤职，為CAR-T細胞治療免疫性疾病提供了重要的科學依據(jù)。目前CAR-T細胞療法已上市多款血液系統(tǒng)腫瘤產(chǎn)品亿鲜，實體瘤與自身免疫疾病也已取得重大突破允蜈，為實體瘤與自身免疫疾病患者帶來了更多的治療希望冤吨。相信在各研究人員的共同努力下，必將引領(lǐng)CAR-T療法走向更多患者饶套，讓更多患者不再受病痛折磨漩蟆！
參考資料
1.https://en.iasobio.com/info.php?id=247
2.https://www.iasobio.com/info.php?id=241
3.https://www.pnas.org/doi/full/10.1073/pnas.2315990121
4.https://www.embopress.org/doi/full/10.1038/s44321-024-00043-z
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